क्या हम इंहेल्ड इंसुलिन 3.0 के लिए तैयार हैं?

साँस की इंसुलिन की एक नई पीढ़ी बाजार के करीब पहुंच रही है, क्योंकि एक छोटी-सी ज्ञात बायोफर्मासिटिकल कंपनी लेट-स्टेज क्लीनिकल रिसर्च और एफडीए फाइलिंग के लिए तैयार है, और व्यावसायीकरण प्रयासों का नेतृत्व करने के लिए सिर्फ एक अनुभवी सीईओ को काम पर रखा है।

आपको याद हो सकता है कि Pfizer के "घंटा-शैली" एक्सुबेरा के इंसुलिन के बाजार से बाहर आने और जब मैनकाइंड के अफ्रेज़्ज़ा के विकास में अभी भी विकास में था, तब डांस बायोपार्म, सैन-फ्रांसिस्को क्षेत्र का स्टार्टअप, जो लगभग 2010 में आया था। यह स्टार्टअप लगभग एक दशक से पूरे नए प्रकार के साँस इंसुलिन बनाने के लिए काम कर रहा है।

कंपनी अब अपने हाल ही में पूर्व Sanofi निष्पादित ऐनी व्हिटकेर को काम पर रखने के साथ सुर्खियां बटोर रही है, जो साँस लेने वाले इंसुलिन ब्रह्मांड और बाजार में नई दवाओं को लाने के व्यवसाय के पक्ष से काफी परिचित हैं। वह उत्तरी कैरोलिना में स्थित है, जहां डांस बायोफार्मा वास्तव में आने वाले महीनों में अपने मुख्यालय को स्थानांतरित करने की तैयारी कर रहा है। वे अनुसंधान के लिए वेस्ट कोस्ट पर रहेंगे, लेकिन निष्पादन पूर्वी तट पर होगा जबकि डांस भी चीन और इंग्लैंड में कार्यालय खोलने से पहले तैयार करता है।

“हम रडार से बाहर हो गए हैं, कोई कह सकता है कि वह चुपके मोड में काम कर रहा है। लेकिन जब आप की गई प्रगति को देखते हैं, तो यह उल्लेखनीय है। उन सभी चीजों के एक साथ आने का समय ... अब इसे आगे लाने का समय है, "व्हिटकर ने अपने उपन्यास उत्पाद के बारे में कहा कि वर्तमान में डांस 501 (आंतरिक काम का नाम) को डब किया गया है।

हाल ही में एक फोन चैट में, व्हिटकेकर ने हमें इस बात पर नीचा दिखाया कि वह डांस टीम में क्यों शामिल हुई और अगले कुछ वर्षों में हम क्या उम्मीद कर सकते हैं। लेकिन पहले, आइए इस नए इंसुलिन इंसुलिन पर एक नज़र डालें और इससे मरीजों को क्या फायदे मिलते हैं।

डांसिंग 501, उर्फ ​​इंहेल्ड इंसुलिन 3.0

एफडीए इस नए साँस इंसुलिन के लिए किसी प्रस्तावित उत्पाद ब्रांड नाम की समीक्षा और अनुमोदन करेगा, जिसे कुछ जनरेशन 3.0 के रूप में संदर्भित करते हैं। डांस 501 के रूप में अभी भी ज्ञात गुणों पर एक नज़र डालें:

सॉफ्ट मिस्ट: मैनकेइंड द्वारा अफ्रेज़ा इंसुलिन के विपरीत, जो कि एक अस्वस्थ सफेद पाउडर है, डांस 501 एक धुंध निर्माण है, यानी एक अल्ट्रा-केंद्रित पुनः संयोजक इंसुलिन जिसमें केवल कुछ बूंदों की आवश्यकता होती है जो धुंध के रूप में वाष्पीकृत हो जाते हैं क्योंकि यह फेफड़ों में गहरी सांस लेते हैं एक छोटा हाथ डिवाइस।

शुद्ध: अन्य इंसुलिन के विपरीत, यह उत्पाद परिरक्षक मुक्त है, जो कि पीडब्ल्यूडी के 1-2% लोगों के लिए महत्वपूर्ण है, जिन्हें वास्तव में इंसुलिन से एलर्जी है - इंसुलिन साइट के चकत्ते से लेकर एनाफिलेक्टिक सदमे तक के मुद्दे पैदा करना। यह एक छोटी बोतल में तरल रूप में आता है, जिसका उपयोग प्रत्येक खुराक से ठीक पहले हैंडहेल्ड डिवाइस को भरने के लिए किया जाता है।

हैंडहेल्ड इनहेलर: छोटा और उपयोग में आसान, यह एक पुराने स्कूल के बीपर के आकार के बारे में है जो पैंट की जेब में फिट हो सकता है। यह हमारे द्वारा देखे गए शुरुआती प्रोटोटाइप से काफी अलग है; दिसंबर 2017 में कंपनी ने एक संशोधित संस्करण के लिए औद्योगिक डिजाइनर फिलिप्स-मेडिसाइज के साथ मिलकर काम किया। परिणाम एक इलेक्ट्रॉनिक इनहेलर है जो एक नरम धुंध के रूप में तरल इंसुलिन के निरंतर आकार के कणों का उत्पादन करने के लिए डिज़ाइन किए गए पेटेंट हिल तकनीक का उपयोग करता है। (मजेदार तथ्य: एक सेकंड में 120,000 कंपन होते हैं!)। डिवाइस सांस-सक्रिय है और यह केवल डांस 501 इंसुलिन धुंध में साँस लेने के लिए कुछ साँस लेता है, एक हरे रंग की रोशनी को इंगित करता है कि आप धुंध में साँस लेने के लिए उचित रूप से डिवाइस पर एक नीली रोशनी चमकने से पहले आपको इंगित करते हैं कि आप समाप्त हो चुके हैं। व्हाइटेकर का कहना है कि उन्होंने हाल ही में एफडीए को प्रारंभिक डिवाइस के लिए अपने डिजाइन की सिफारिशें भेजी हैं और नवंबर की शुरुआत तक नियामक प्रतिक्रिया सुनने की उम्मीद है।

नेक्स्ट-जेन इनहेलर डिवाइस: जबकि पहली पीढ़ी एए बैटरी की एक जोड़ी का उपयोग करती है, व्हिटकेकर का कहना है कि दूसरी-जीन रिचार्जेबल डिवाइस के साथ लॉन्च होने के छह महीने बाद जितनी जल्दी हो सकेगी। यह चैनल के लिपस्टिक ट्यूब की तरह दिखने के लिए डिवाइस के आकार और वजन को 50% कम कर देगा।

फास्टर एक्टिंग: व्हिटकेकर का कहना है कि डांस 501 पारंपरिक इंसुलिन (हम्लोग, विशेष रूप से) की तुलना में तेजी से काम कर रहा है और अफ्रेज़ा के इंसुलिन में सुधार करता है, क्योंकि इंसुलिन की कार्रवाई बस जल्दी से होती है, लेकिन इसमें "लंबी पूंछ" होती है, जो शरीर की प्राकृतिक प्रतिक्रिया के बिना अधिक बारीकी से होती है। अनुवर्ती खुराक की आवश्यकता। द्वितीय चरण के अध्ययन में इस साँस इंसुलिन धुंध का उपयोग करने वालों से कुछ हाइपो और बहुत कम खांसी दिखाई दे रही है, जो गले में जलन के बिना फेफड़ों में अधिक स्वाभाविक रूप से जाती है।

डेटा ट्रैकिंग और कनेक्टिविटी: चूंकि इनहेलर डिवाइस मूल रूप से एक छोटा कंप्यूटर होता है, इसलिए यह इंसुलिन उपयोग डेटा जैसे कि खुराक की मात्रा, जब लिया जाता है, साँस लेना की दर, इंसुलिन की खुराक की मात्रा, और कितनी धुंध वास्तव में साँस लेने की गहराई के आधार पर फेफड़ों में जाता है, रिकॉर्ड करता है। डांस भी उसी डेटा वाले स्मार्टफोन के लिए एक मोबाइल ऐप लॉन्च करने की योजना है, जिसमें रोगियों को स्वास्थ्य सेवा प्रदाताओं के साथ-साथ देखने के लिए, और अंततः अन्य डी-डिवाइसेस जैसे सीजीएम और डेटा प्लेटफ़ॉर्म के साथ जुड़ना है। यह सब अद्वितीय है, क्योंकि अन्य इंसुलिन उपकरणों को आज तक ट्रैकिंग या डिवाइस कनेक्टिविटी की पेशकश नहीं की गई है।

आर एंड डी टाइमिंग: डांस 501 जितना रोमांचक हो सकता है, धैर्य यहां एक गुण होगा ... हम कम से कम कुछ साल बाहर बात कर रहे हैं, अगर लंबे समय तक नहीं। नृत्य ने पिछले कई वर्षों में प्रारंभिक नैदानिक ​​शोध प्रकाशित किया है, और यह चरण II परीक्षणों के साथ जारी है जो 2019 के मध्य में होने की उम्मीद करता है। वहां से, वे 2020 में देर से चरण चरण के परीक्षण शुरू करने की उम्मीद करते हैं और संभवत: उस वर्ष के अंत तक नियामक फाइलिंग बिंदु पर पहुंच जाते हैं। बेशक, धन इस सब के लिए महत्वपूर्ण है, इसलिए समय इसके आधार पर भिन्न हो सकता है, साथ ही साथ जो कुछ भी अनुसंधान दिखाता है और नियामक जो अंततः कहते हैं।

मूल्य निर्धारण: व्हाइटेकर का कहना है कि अभी भी मूल्य-बिंदु और लागत का अध्ययन किया जा रहा है। वह नहीं मानती कि डांस 501 आज "मौजूदा इंसुलिन के लिए एक बाहरी स्थिति है", लेकिन केवल यूएस के बजाय वैश्विक रूप से जाने से, रोगियों के लिए कीमतों में मदद मिलेगी। बेशक वे भी बाजार जाने से पहले भुगतानकर्ताओं के साथ काम करने की योजना बनाते हैं।

लिक्विड फॉर्म्युलेशन, टू: सिर्फ इसलिए कि डांस इनवैलिड इंसुलिन के इस धुंध-रूप को विकसित कर रहा है, इसका मतलब यह नहीं है कि वे शीशी / सिरिंज, पेन, या इंसुलिन पंप में उपयोग के लिए एक तरल संस्करण भी नहीं देख रहे हैं, जैसे बाजार पर पारंपरिक ब्रांड अब, व्हिटकर हमें बताता है।

बहुत ही रोमांचक, लेकिन निश्चित रूप से हम अधीर रोगियों को आश्चर्यचकित करने में मदद नहीं कर सकते हैं: इस बिंदु पर पहुंचने के लिए बिल्ली ने क्या लंबा समय लिया है, और डांस के इस उत्पाद को देखने से हम अभी भी क्यों दूर हैं?

व्हिटेकर के साथ हमारी बातचीत में बहुत सारे पुर्जे हैं।

डांस बायोफार्मा के सीईओ ऐनी व्हिटकेकर के साथ पर्दे के पीछे

व्हिटेकर के पास फार्मा, जीवन विज्ञान और बायोटेक उद्योगों में मधुमेह, ऑन्कोलॉजी, हृदय, श्वसन और गैस्ट्रोएंटरोलॉजी के लिए एक चौथाई सदी से अधिक के साथ फिर से शुरू है। उनकी पृष्ठभूमि में KNOW बायो के अध्यक्ष और सीईओ शामिल हैं, नोवोक्लेम फ़ार्मास्युटिकल्स, इंक और सिन्टा फ़ार्मास्यूटिकल्स, इंक। विशेष रूप से हमारे डी-कम्युनिटी के लिए, निश्चित रूप से, 2011-2014 से सनोफी के लिए उत्तर अमेरिकी क्षेत्र के राष्ट्रपति के रूप में उनका समय है, जहां उसके पास सभी दवा, उपकरण और उपभोक्ता स्वास्थ्य देखभाल व्यवसाय इकाइयों की जिम्मेदारी थी।

सनोफी में उन तीन वर्षों के दौरान, व्हाइटेकर का कहना है कि कंपनी ने लैंटस के साथ इंसुलिन का उपयोग करने की कोशिश की और काफी हद तक पीडब्ल्यूडी (मधुमेह वाले लोग) को वास्तव में अपने नुस्खे लेने और मेड का पर्याप्त रूप से उपयोग करने की कोशिश करने पर ध्यान केंद्रित किया। वह कहती हैं कि उनके टी 2 के पहले के केवल 30% गैर-इंसुलिन-निर्भर रोगियों को उनके इंसुलिन उपयोग के आसपास भय और भ्रम के कारण नुस्खे मिले।

वह सनोफी में अपने समय के दौरान डांस के तरीके के बारे में जानती थी, और एक पूरी कंपनी की समीक्षा के रूप में फार्मा की दिग्गज कंपनी इंसुलिन बाजार में प्रवेश करने के लिए तैयार थी। व्हिटाकर ने नोट किया कि सनोफी ने डांस की तुलना में अधिक तेज़ी से बाज़ार में एक उत्पाद प्राप्त करने के लिए “तत्काल अवसर” के कारण मैनकाइंड (अफरेज़ा के निर्माताओं) के साथ साझेदारी करना चुना। वह इंसुलिन का उपयोग इंजेक्शन से दूर करने के लिए एक शानदार तरीका के रूप में देखा गया था, वह बताती हैं। लेकिन वह कहती हैं कि कंपनी ने अफ्रेज़ा का व्यवसायीकरण नहीं किया है, जिस तरह से उसे पीडब्ल्यूडी के लिए एक मजबूत उपस्थिति बनाने के लिए होना चाहिए, और उसने 2014 में सनोफी को छोड़ दिया।

पूर्व Sanofi Exec कहते हैं: "मैं निराश था"

"आप तृतीयक स्थिति में उत्पाद लॉन्च नहीं कर सकते," उसने कहा। “मैं निराश था, ईमानदारी से, इसे दूर से देखने में। क्योंकि मैंने साँस लेने की क्षमता वाले इंसुलिन को देखा। यही कारण है कि नृत्य इस व्यावसायीकरण अनुभव के साथ किसी को लाना चाहता था ... हमें अब व्यावसायिक तत्परता पर ध्यान केंद्रित करने की आवश्यकता है। अब हम उस प्रक्रिया की शुरुआत कर रहे हैं और संपूर्ण मधुमेह समुदाय हम से अधिक सुन रहा होगा क्योंकि हम लॉन्च की तैयारी करते हैं। ”

व्हिटेकर का कहना है कि वह अलबामा में दक्षिणी "मधुमेह बेल्ट" के बीच में पली-बढ़ी, और क्योंकि उसकी एक चाची और चाचा भी हैं जो टाइप 2 में रहती हैं और उनके ससुर को मधुमेह है, उन्होंने पीडब्ल्यूडी को भावनात्मक रोलर कोस्टर का अवलोकन किया सहना, और कैसे चिकित्सकों को भी अक्सर T2D के लिए एक खतरे के रूप में इंसुलिन का उपयोग करें।

"मुझे आशा है कि इससे पहले कि वे अपनी मधुमेह यात्रा में लगातार गिरावट के माध्यम से इंसुलिन के उपयोग को बदलने और ड्राइव करने में सक्षम हों," व्हिटाकर कहते हैं। “डांस में डांस 501 के साथ एक उत्पाद है जो एक और विकल्प पेश कर सकता है। यह निश्चित रूप से पंप या बेसल इंसुलिन को प्रतिस्थापित करने के लिए नहीं है, लेकिन उपचार के प्रतिमान में पहले से एक जगह है। ”

बेशक, व्हाइटेकर जानता है कि यह एक कठिन लड़ाई है जो निवेशकों और अन्य लोगों को साँस लेने की क्षमता के बारे में समझाने की कोशिश कर रहा है। लेकिन वह मानती हैं कि पिछले एक दशक में क्या बदल गया है - एक्सुबेरा की विफलता के बाद, मैनकाइंड की लॉन्चिंग और अफ्रेज़ा का फिर से लॉन्च, और दुनिया भर में प्रौद्योगिकी और नेबुलाइज़ेशन के समग्र विकास - ने डांस 501 के लिए एक तरह से मंच तैयार किया है जो पहले संभव था ।

डांस के संस्थापक जॉन पैटन, नेकटर थेरेप्यूटिक्स के कोफ़ाउंडर और मुख्य विज्ञान अधिकारी थे, जो एक्सुबेरा के लिए वैज्ञानिक आधार प्रदान करते थे, और वह अब निदेशक मंडल में एक सीट के साथ डांस का हिस्सा बने हुए हैं। एक और निष्पादन जिसके बारे में हमने 2011 में बात की, वह है सामंथा मिलर, जो कंपनी के लिए एक रणनीतिक सलाहकार बनी हुई है क्योंकि यह व्यावसायीकरण के लिए प्रॉप है।

दिलचस्प बात यह है कि व्हाइटेकर का कहना है कि डांस बायोफार्मा ने 2015 के अंत में आईपीओ (आरंभिक सार्वजनिक पेशकश) के लिए फाइल करने की योजना बनाई थी, लेकिन जब सनोफी ने मैनकाइंड के अफरेजा को डंप किया तो वह योजना बदल गई। इसके बजाय कंपनी ने नैदानिक ​​अध्ययनों को आगे बढ़ाया है और अपने डिवाइस को चिकना और अधिक परिष्कृत करने के लिए संशोधित किया है।

Inhalables के लिए एक परिपक्व पर्यावरण

टाइम्स निश्चित रूप से बदल गया है - लोगों को विश्वास करने के लिए डांस कारण दे रहा है कि इनहेबल्स के विचार के लिए अधिक खुला है।

इन दिनों, दुनिया भर में ई-सिगरेट और वेप्स आम हो गए हैं, और व्हिटकेकर बताते हैं कि मेडिकल नेबुलाइजेशन विस्फोट हो रहा है और विश्व स्तर पर अधिक स्वीकार किया जा रहा है। वह बताती हैं कि कैसे 8% अमेरिकी दवा बाजार यूरोप और चीन में 20% की तुलना में स्टेरॉयड मेड के लिए हाथ में नेबुलाइज़र का उपयोग करता है।

“डांस 501 को सफलतापूर्वक बाज़ार में लाने और उसका व्यवसाय करने की क्षमता है। डांस के लिए टाइमिंग सही है।

विनिर्माण लागत निश्चित रूप से व्हिटाकर के दिमाग पर एक चिंता का विषय है, इस बात से अच्छी तरह वाकिफ है कि एक्सूबेरा और अफ्रेज़ा बनाने और बाजार तक पहुंचने में कितना खर्च आता है - 1 बिलियन डॉलर (!) से ऊपर लेकिन डांस कहती है कि उन लागतों का कुछ ही हिस्सा खर्च करने की उम्मीद कर सकते हैं जैसा कि वे एशिया के सबसे बड़े इंसुलिन निर्माता के साथ काम कर रहे हैं ताकि विदेशों में यूएस के लिए डांस 501 के निर्माण के लिए एफडीए-निरीक्षण संयंत्र लग सकें।

"हम भाग्यशाली हैं कि हम उन इंसुलिन के कंधों पर खड़े हैं जो हमारे सामने आए थे, क्योंकि सुरक्षा, प्रभावकारिता, और रोगी के बारे में डेटा का एक बहुतायत उपयोग करने के लिए है," वह कहते हैं।

व्हिटेकर यह भी कहते हैं कि कंपनी की अनुसंधान और निर्माण टीमें सैन फ्रांसिस्को क्षेत्र में रहेंगी, जबकि डांस बायोफार्मा के वाणिज्यिक मुख्यालय अगले 6-9 महीनों के भीतर उत्तरी कैरोलिना के रिसर्च ट्रायंगल पार्क में चले जाएंगे, और तब तक वे काम कर रहे हैं दूर से। उन्होंने यह भी कहा कि एक यूरोपीय कार्यालय खोलने की योजना चीन में भी है।

इनहेल्ड इंसुलिन प्राप्त कर्षण?

हम इस नए उत्पाद की क्षमता के बारे में सावधानी से आशावादी बने हुए हैं। उदाहरण के तौर पर मैनकाइंड के अफ्रेज़्ज़ा को लें: हम दोनों यहाँ पर 'मेरी इसे इस्तेमाल करें और इसे प्यार करें। लेकिन तथ्य यह है कि मैनकाइंड ने संघर्ष किया है और उनके पर्चे की संख्या कम है, कई डॉक्टर अभी भी आम तौर पर पाउडर फॉर्मूलेशन के बारे में संकोच करते हैं जो 2015 से बाजार पर है। इंसुलिन बाजार एक प्रतिस्पर्धी और चंचल है, और कुछ भी गारंटी नहीं है (तथ्य को छोड़कर) कि हम T1D के साथ PWDs इसके बिना नहीं जा सकते हैं!)।

फिर भी, इस बात को ध्यान में रखते हुए, यहाँ उम्मीद है कि डांस इसे बाजार में लाता है और सफल हो सकता है जहां एक्सूबेरा विफल हो गया और जहां मैनकाइंड एक मजबूत मुकाम हासिल करने के लिए संघर्ष कर रहा है।

UPDATE: सितंबर 2019 में, कंपनी ने खुद को Aerami Therapeutics के रूप में रिब्रांड किया।