स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी (एसएमए) के लिए इन्फ्यूजन थेरेपी में सुइयों या कैथेटर्स के माध्यम से दी जाने वाली दवाओं का उपयोग शामिल है। यह लक्षणों को प्रबंधित करने और आपकी कंकाल की मांसपेशियों की प्रगतिशील कमजोरी और गिरावट को रोकने में मदद करता है।
रिडिप्लिपम (एव्रीसडी) जैसे मौखिक उपचार मुंह से लिए जाते हैं। आसव उपचार के रूप में आसव चिकित्सा सीधे आपकी नसों के माध्यम से शरीर में पहुंचाई जा सकती है।
कुछ एसएमए दवाओं को रीढ़ की हड्डी के नीचे रीढ़ की हड्डी के निचले स्तर पर मस्तिष्कमेरु द्रव (सीएसएफ) में एक सुई के साथ इंजेक्ट किया जाता है।
लागत
आपके उपचार विकल्पों पर विचार करते समय, यह ध्यान रखना महत्वपूर्ण है कि एसएमए इन्फ्यूजन में भारी मूल्य का टैग आता है।
Onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma) के 2019 अनुमोदन के तुरंत बाद - शिशु-शुरुआत एसएमए के लिए अनुमोदित एकमात्र जीन थेरेपी - यह बाजार पर सबसे महंगी दवा होने का अनुमान था, जिसकी लागत प्रति मरीज $ 2.125 मिलियन थी।
हालांकि आलोचक ज़ोलेंग्स्मा की उच्च कीमत की ओर इशारा करते हैं, यह पहचानना महत्वपूर्ण है कि यह एक बार का इलाज है। एसएमए के लिए अन्य इंजेक्शन थेरेपी प्रति वर्ष सैकड़ों हजारों डॉलर खर्च कर सकते हैं, और रोगियों को आम तौर पर उन्हें नियमित रूप से लेने की आवश्यकता होती है, अक्सर कई वर्षों तक।
अच्छी खबर? कुछ बीमा कंपनियाँ करना एसएमए थेरेपी की लागत को कवर करें। सटीक कवरेज आपकी नीति पर निर्भर करता है, इसलिए एसएमए के लिए कोई भी उपचार शुरू करने से पहले अपने वाहक के साथ विवरण की जांच करना महत्वपूर्ण है।
यदि आप रुचि रखते हैं, तो आप नैदानिक परीक्षणों में भाग लेने की संभावना के बारे में अपने डॉक्टर से बात कर सकते हैं।
उपचार
नीचे एसएमए के उपचार के लिए वर्तमान में उपलब्ध आसव चिकित्सा के प्रकार हैं।
जीन थेरेपी infusions
Zolgensma शिशु-शुरुआत SMA (जिसे SMA प्रकार I भी कहा जाता है) के लिए खाद्य और औषधि प्रशासन (FDA) द्वारा अनुमोदित पहला जलसेक है। यह एक जीन थेरेपी है जिसका उपयोग 2 वर्ष से कम आयु के बच्चों के लिए किया जाता है।
प्रक्रिया के दौरान, एक स्वस्थ, कार्यात्मक मानव उत्तरजीविता मोटर न्यूरॉन (SMN) जीन को लापता या दुष्क्रियाशील संस्करण को बदलने के लिए इंजेक्ट किया जाता है।
नैदानिक सेटिंग्स में दिए गए अन्य प्रकार के संक्रमणों के विपरीत, ज़ोलेंग्मा केवल दिया जाता है एक बार। जबकि कई दवाएं केवल लक्षणों को राहत देने में मदद करती हैं, जीन थेरेपी शरीर के लिए प्रत्यक्ष परिवर्तन करके रोग संबंधी परिणामों में सुधार करती है।
स्पाइनल फ्लूइड के इंजेक्शन
तिथि करने के लिए, दोनों बच्चों और वयस्कों में एसएमए के लिए एक एफडीए-अनुमोदित इंजेक्शन है: नूसिनरसेन (स्पिनराजा)।
यह उपचार एसएमएन प्रोटीन के उत्पादन को बढ़ाकर काम करता है - ऐसा कुछ जो एसएमए वाले लोग अपने दम पर पर्याप्त उत्पादन नहीं करते हैं - जो कंकाल की मांसपेशियों की कमजोरी और बर्बादी को रोकने में महत्वपूर्ण हैं।
एसएमए के लिए अन्य प्रकार के संक्रमण
रोग संशोधन के अलावा, एसएमए के लक्षणों और जटिलताओं के इलाज में मदद करने के लिए अन्य प्रकार के संक्रमण उपलब्ध हैं।
उदाहरण के लिए, 2020 के एक अध्ययन में पाया गया कि अंतःशिरा बिसफ़ॉस्फ़ोनेट्स (आईवी बीपी), आमतौर पर ऑस्टियोपोरोसिस के उपचार के लिए इस्तेमाल किया जाने वाला जलसेक, एसएमए वाले बच्चों में अस्थि भंग को रोकने में मदद करने के लिए पाया गया।
ब्रांड नाम अरीडिया और ज़ोमेटा के तहत बेचा गया, बीपी इन्फ्यूजन हड्डियों को मजबूत करने में मदद कर सकता है।
क्या यह काम करता है?
इन्फ्यूजन थेरेपी एसएमए के लिए एक प्रभावी उपचार है, खासकर जब उपचार कम उम्र में शुरू होता है।
हालांकि, यह अभी तक ज्ञात नहीं है कि क्या जलसेक उपचार इस प्रगतिशील बीमारी के शिशु या बचपन-शुरुआत उपप्रकार के समान वयस्क-शुरुआत एसएमए में मदद करेगा।
उदाहरण के लिए, ज़ोलगेन्स्मा का उपयोग केवल 2 वर्ष से कम आयु के बच्चों में किया जाता है जिनके पास शिशु-शुरुआत एसएमए का निदान होता है। अब तक, इसने उन रोगियों के जीवित रहने की दर को बढ़ाते हुए उत्साहजनक परिणाम दिखाए हैं।
जबकि स्पिनराजा इंजेक्शन वयस्कों में इस्तेमाल किया जा सकता है, लेकिन एसएमए टाइप IV में इसके प्रभाव को अच्छी तरह से नहीं समझा जा सकता है। यह उपप्रकार 21 साल की उम्र के बाद विकसित होता है। अब तक, स्पिनराजा ने 2 से 12 साल के बच्चों में सबसे अधिक वादा दिखाया है, लेकिन यह एसएमए के साथ वयस्कों को लाभान्वित करने के लिए भी दिखाया गया है।
जोखिम
आपके डॉक्टर के साथ जलसेक चिकित्सा के संभावित जोखिमों और दुष्प्रभावों पर चर्चा करना भी महत्वपूर्ण है। संभावित दुष्प्रभावों में लिवर की क्षति, कमजोरी और इंजेक्शन साइट दर्द शामिल हो सकते हैं।
जबकि बीपी के संक्रमण से हड्डी के फ्रैक्चर का खतरा कम हो सकता है, लेकिन फीमर के फ्रैक्चर के साथ-साथ जबड़े की नेक्रोसिस की भी खबरें आई हैं। हालांकि, इन प्रतिकूल घटनाओं को दुर्लभ माना जाता है।
आपका डॉक्टर आपको एसएमए के संक्रमण के संभावित जोखिमों के लाभों को तौलने में मदद करेगा।
ध्यान रखें कि किसी भी एसएमए उपचार की प्रभावशीलता व्यक्तियों के बीच अलग-अलग होगी। यदि आपका डॉक्टर जलसेक चिकित्सा की सिफारिश करता है, तो सटीक प्रकार आपकी आयु, आपके पास एसएमए के प्रकार और आपकी समग्र स्थिति पर निर्भर करेगा।
टेकअवे
जबकि एसएमए का कोई इलाज नहीं है, जलसेक उपचार लक्षणों को प्रबंधित करने में मदद कर सकते हैं, और प्रगतिशील कमजोरी और आपकी कंकाल की मांसपेशियों की गिरावट को रोक सकते हैं।
जोल्गेन्स्मा, जो केवल 2 वर्ष से कम उम्र के बच्चों के लिए अनुमोदित है, एक जीन थेरेपी है जिसका उपयोग शिशु-शुरुआत एसएमए के इलाज के लिए किया जाता है।
एसएमए के साथ किशोर और वयस्कों के लिए आसव चिकित्सा विकल्प भी हैं, जिसमें स्पिनराजा भी शामिल है, साथ ही अन्य प्रकार के इंजेक्शन जो एसएमए से जटिलताओं को रोकते हैं।
