क्या जीन एडिटिंग का उपयोग मधुमेह का इलाज करने के लिए किया जा सकता है?

बहुत समय पहले एक उड़ान पर, मैं भर में आया था समय जीन संपादन और संभावित भविष्य के बारे में पत्रिका की कहानी जिसमें मधुमेह और इसकी जटिलताओं जैसी स्वास्थ्य स्थितियों से बचने के लिए मनुष्य हमारे डीएनए के खराब हिस्सों को काट सकता है।

यह शोध की वर्तमान स्थिति पर एक भविष्य की तरह लग सकता है, लेकिन यह सोचने के लिए एक खिंचाव नहीं है कि यह जल्द ही किसी दिन संभव हो सकता है। वास्तव में, पहले से ही एक "जैविक" मधुमेह इलाज की दिशा में अनुसंधान में जीन संपादन का उपयोग करने पर काम पहले से ही गति में है। मजाक नहीं!

18 सितंबर को, अंतरराष्ट्रीय बायोफार्मा कंपनी CRISPR थेरेप्यूटिक्स और सैन डिएगो-आधारित पुनर्योजी मेडटेक कंपनी ViaCyte ने जीन एडिटिंग का उपयोग करके पूरक आइलेट सेल इनकैप्सुलेशन की घोषणा की, जिसमें अपरिहार्य प्रतिरक्षा प्रणाली के हमले से ट्रांसमिट किए गए बीटा कोशिकाओं की रक्षा करने की क्षमता है जो आमतौर पर मारता है। उन्हें जाने दो।

याद रखें, ViaCyte एक स्टार्टअप है जो एक इंप्लांटेबल डिवाइस पर वर्षों से काम कर रहा है जो नए-विकसित इंसुलिन-उत्पादक कोशिकाओं को एनकैप्सलेट करता है जो किसी व्यक्ति के शरीर के भीतर फिर से ग्लूकोज और इंसुलिन को विनियमित करना शुरू कर सकते हैं। उनके एनकैप्टर डिवाइस ने सुर्खियां बटोरीं और डी-कम्युनिटी में खासा उत्साह पैदा किया, खासकर पिछले एक साल में जब वायाकेटी को अंततः अपने पहले मानव नैदानिक ​​अध्ययन के लिए एफडीए ओके मिला।

के अनुसार समय, पांच साल पुरानी अवधारणा CRISPR-Cas9 "इस बीमारी को इलाज के लिए अनुसंधान में बदल रही है कि हम क्या खाते हैं और हम कैसे बिजली पैदा करते हैं, हमारी कारों को ईंधन देते हैं और यहां तक ​​कि लुप्तप्राय प्रजातियों को भी बचाते हैं। विशेषज्ञों का मानना ​​है कि CRISPR का उपयोग न केवल मनुष्यों में, बल्कि पौधों, कीटों में भी किया जा सकता है - ग्रह पर डीएनए के किसी भी टुकड़े को दोबारा इस्तेमाल करने के लिए। ”

वाह! अब, दोनों कंपनियां एक साथ काम करते हुए कहती हैं, "हमारा मानना ​​है कि पुनर्योजी चिकित्सा और जीन संपादन के संयोजन से इंसुलिन की आवश्यकता वाले मधुमेह जैसे सामान्य पुराने विकारों सहित कई अलग-अलग बीमारियों के रोगियों को टिकाऊ, उपचारात्मक उपचार देने की क्षमता है।"

लेकिन यह कितना वास्तविक है? और हमें अपनी बीमारी को समाप्त करने के लिए जीन एडिटिंग की अवधारणा पर पीडब्ल्यूडी (मधुमेह से पीड़ित लोग) से कितनी उम्मीद करनी चाहिए?

रिप्रोग्रामिंग डीएनए

पाठ्यक्रम के जीन संपादन का लक्ष्य "हमारे डीएनए को फिर से संगठित करना" है - जीवन के बुनियादी निर्माण खंड।

एमआईटी और हार्वर्ड ब्रॉड इंस्टीट्यूट के शोधकर्ता एक ऐसा उपकरण विकसित कर रहे हैं, जो डीएनए के कुछ हिस्सों को फिर से संगठित कर सकता है और खुद को अभिव्यक्त कर सकता है - संभावित रूप से पुरानी स्थितियों को रोकने के लिए जीन हेरफेर का मार्ग प्रशस्त करता है।

यह सुनिश्चित करने के लिए इस सब के साथ नैतिक विचार हैं। यू.एस. की एक अंतर्राष्ट्रीय समिति।वाशिंगटन, डीसी में नेशनल एकेडमी ऑफ साइंसेज (एनएएस) और नेशनल एकेडमी ऑफ मेडिसिन ने 2017 की शुरुआत में एक रिपोर्ट जारी की, जिसमें मूल रूप से भ्रूण जीन संपादन अनुसंधान के साथ आगे बढ़ने के लिए एक पीला प्रकाश दिया गया था, लेकिन सावधानी और सीमित आधार पर। रिपोर्ट में कहा गया है कि इस तरह के भविष्य के मानव जीन संपादन को किसी दिन अनुमति दी जा सकती है, लेकिन केवल बहुत अधिक जोखिम-लाभ अनुसंधान के बाद और "केवल सम्मोहक कारणों और सख्त निगरानी के तहत।"

यह किसी का अनुमान है कि इसका क्या मतलब हो सकता है, लेकिन एक विचार यह है कि यह उन जोड़ों तक सीमित हो सकता है जिन्हें दोनों एक गंभीर आनुवंशिक बीमारी है और जिनके स्वस्थ बच्चे के लिए केवल अंतिम उपाय इस तरह का जीन संपादन हो सकता है।

रोगों के साथ रहने वाले रोगियों की कोशिकाओं में जीन संपादन के लिए, एचआईवी, हीमोफिलिया और ल्यूकेमिया पर पहले से ही नैदानिक ​​परीक्षण चल रहे हैं। कमेटी पैनल ने कहा कि जीन थेरेपी के लिए मौजूदा विनियामक प्रणाली उस काम की देखरेख करने के लिए पर्याप्त हैं, जो समिति ने पाया है, और जीन हेरफेर "इस समय आगे नहीं बढ़ना चाहिए," समिति के पैनल ने कहा कि शोध और चर्चा जारी रहना चाहिए।

इस प्रकार के जीन एडिटिंग रिसर्च कुछ मोर्चों पर अच्छी तरह से चल रहे हैं, जिनमें कुछ मधुमेह-विशिष्ट परियोजनाएं भी शामिल हैं:

• CRISPR का उपयोग करते हुए, शोधकर्ताओं ने चूहों में ड्यूकेन पेशी डिस्ट्रोफी में आनुवंशिक दोष को ठीक किया है और सूअरों में 62 जीनों को निष्क्रिय कर दिया है ताकि जानवरों में विकसित होने वाले अंगों, जैसे हृदय वाल्व और यकृत ऊतक, को अस्वीकार नहीं किया जाएगा जब वैज्ञानिक उन्हें प्रत्यारोपण करने के लिए तैयार हैं लोग।

• दिसंबर 2016 की यह कहानी बताती है कि स्वीडन में लुंड यूनिवर्सिटी डायबिटीज सेंटर में, शोधकर्ताओं ने CRISPR का इस्तेमाल मधुमेह को पैदा करने में एक भूमिका निभाने के लिए सोचा था, जो प्रभावी रूप से बीटा सेल मृत्यु को कम करने और अग्न्याशय में इंसुलिन उत्पादन को बढ़ाने में मदद करता है। ।

• न्यूयॉर्क शहर के मेमोरियल स्लोन केटरिंग कैंसर सेंटर में, जीवविज्ञानी स्कॉट लोव ऐसी थेरेपी विकसित कर रहे हैं, जो ट्यूमर कोशिकाओं में जीन को चालू करते हैं और उन्हें नष्ट करने के लिए प्रतिरक्षा प्रणाली को आसान बनाते हैं।

• मलेरिया के शोधकर्ता कई तरीके खोज रहे हैं जिनका उपयोग करके मच्छरों को भगाने के लिए CRISPR का उपयोग किया जा सकता है ताकि उन्हें मलेरिया फैलाने की संभावना कम हो; ऐसा ही चूहों के साथ भी हो रहा है जो लाइम रोग पैदा करने वाले बैक्टीरिया का संचार करते हैं।

• यह 2015 का शोध यह निष्कर्ष निकालता है कि इस प्रकार के जीन एडिटिंग टूल अधिक सटीक बनेंगे और आने वाले वर्षों में डायबिटीज को बेहतर ढंग से समझने में हमारी मदद करेंगे, और मार्च 2017 में प्रकाशित एक हालिया अध्ययन इस तकनीक का उपयोग करके जीन थेरेपी के वादे को दर्शाता है, संभवतः किसी दिन टी 1 डी का इलाज करने के लिए ( !), हालांकि यह केवल पशु मॉडल में अध्ययन किया गया है, अब तक।

• यहां तक ​​कि बोस्टन स्थित जोसलिन डायबिटीज सेंटर को इस जीन एडिटिंग कॉन्सेप्ट में दिलचस्पी है और इस तरह के शोध पर केंद्रित एक कोर प्रोग्राम बनाने के लिए काम कर रहा है।

मधुमेह अनुसंधान के मोर्चे पर भी, ट्रायलनेट जैसे कार्यक्रम कुछ स्वप्रतिरक्षी बायोमार्करों की तलाश कर रहे हैं, जो शुरुआती उपचार और यहां तक ​​कि भविष्य की रोकथाम को लक्षित करने के लिए परिवारों के माध्यम से T1D के आनुवंशिकी का पता लगाने के लिए कर रहे हैं।

इस बीच, इन नए जीन संपादन विधियों में खाद्य उत्पादक जानवरों के स्वास्थ्य और कल्याण में सुधार करने की क्षमता है - उदाहरण के लिए, सींग रहित मवेशी, सूअर अफ्रीकी सूअर बुखार या पोर्सिन प्रजनन और श्वसन वायरस के लिए प्रतिरोधी - और खाद्य पौधों के विशिष्ट लक्षणों में परिवर्तन या उदाहरण के लिए, गैर-ब्राउनिंग मशरूम की तरह कवक।

मधुमेह के लिए एक जैविक बनाम कार्यात्मक इलाज

CRISPR के साथ सहयोग करने से पहले, ViaCyte के दृष्टिकोण को "कार्यात्मक इलाज" के रूप में संदर्भित किया गया था, क्योंकि यह केवल पीडब्लूडी के शरीर में लापता इंसुलिन कोशिकाओं को बदल सकता है, लेकिन बीमारी के ऑटोइम्यून जड़ों को संबोधित नहीं करता है। लेकिन एक साथ काम करके, वे दोनों कर सकते हैं, एक सच्चे "जैविक इलाज" को आगे बढ़ाने के लिए।

"इस सहयोग की संयुक्त शक्ति दोनों कंपनियों से विशेषज्ञता में निहित है," ViaCyte के अध्यक्ष और सीईओ डॉ। पॉल Laikind हमें बताता है।

उनका कहना है कि सहयोग अभी भी शुरुआती चरण में है, लेकिन स्टेम-सेल व्युत्पन्न उत्पाद बनाने के लिए रास्ते में एक रोमांचक पहला कदम है जो प्रतिरक्षा प्रणाली के हमले का विरोध कर सकता है - मूल रूप से प्रतिरक्षा प्रणाली के हमले से बचने के लिए कोशिकाओं के डीएनए को फिर से बनाने के लिए।

ठीक है, हम यह ध्यान देने में मदद नहीं कर सकते हैं कि यह सब कैसे उपन्यास की याद दिलाता है नयी दुनिया और डिजाइनर बच्चों का विवाद, एक विचार को नैतिकता प्रदान करता है: क्या पहलुओं के साथ मध्यस्थता करना सही है मानवता के लिए हम स्वास्थ्य "पूर्णता" के लिए प्रयास करना पसंद नहीं करते हैं?

यहां राजनीति या धर्म में बहुत गहरे तक नहीं जाने के लिए, लेकिन स्पष्ट रूप से हम सभी मधुमेह, और अन्य बीमारियों का इलाज चाहते हैं। फिर भी हम वहां पहुंचने के लिए "(भगवान की भूमिका)" करने के इच्छुक (या आवश्यक) हैं? विचार के लिए भोजन, निश्चित होना।