बिग इंसुलिन बनाने वाली कंपनी एली लिली, आइलेट सेल एनकैप्सुलेशन में कदम रख रही है, जो एक प्रकार के शोध में अपना पहला प्रवेश चिह्नित करती है, जो इलाज के नए युग और संभावित रूप से टाइप 1 मधुमेह के बारे में बता सकती है।
अप्रैल की शुरुआत में, इंडियानापोलिस स्थित फार्मा की दिग्गज कंपनी ने कैम्ब्रिज, MA में बायोपार्म स्टार्टअप सिगिलोन थेरेप्यूटिक्स के साथ एक नए सहयोग की घोषणा की, जिससे इंसुलिन बनाने वाली आइलेट कोशिकाओं वाले इंप्लांटेबल मिनी कैप्सूल विकसित किए जा सके जो एक व्यक्ति के पेट में चले जाएंगे - कम से कम एक वर्ष तक चलने वाला Immunosuppressant दवाओं की आवश्यकता के बिना!
यह पहली बार है जब लिली डायबिटीज के इलाज के अनुसंधान स्थान में चली गई है, हालांकि यह कई अन्य स्वास्थ्य स्थितियों के लिए उपचार अनुसंधान में शामिल है - यह संदेहजनक रूप से संदेह करता है कि बिग फार्मा वास्तव में उन रोगों का इलाज करना चाहता है जो उन्हें इतना लाभ दिलाते हैं।
इंडियानापोलिस में एली लिली के डायबिटीज एंड मेटाबोलिक रिसर्च के डॉ। रुथ गिमेनो कहते हैं, "हमारे एजेंडे में मधुमेह का इलाज अधिक है, यह सही समय पर पता चलता है और इसमें कूदने के लिए प्रोजेक्ट किया जाता है।" “यह आइलेट स्टेम सेल स्पेस में एक अद्वितीय संयोजन का प्रतिनिधित्व करता है, क्योंकि यह सेल-आधारित उपचारों के लिए पका हुआ है, और एन्कैप्सुलेशन तकनीक ढूंढ रहा है जिसके लिए प्रतिरक्षाविज्ञानी की आवश्यकता नहीं है। दोनों को एक साथ रखना और उस क्षेत्र में एक कार्यक्रम शुरू करना ... ऐसा करना सही समय की तरह लग रहा था। "
सिगिलॉन के साथ यह काम वास्तव में आइलेट सेल प्रत्यारोपण में एक प्रमुख कदम का प्रतिनिधित्व कर सकता है, अगर वे प्रत्यारोपित और इनकैप्सुलेटेड कोशिकाओं के लिए शरीर की नकारात्मक प्रतिरक्षा प्रणाली की प्रतिक्रिया को समाप्त करने में सक्षम हैं। उस विशाल बाधा को दूर करना एक महत्वपूर्ण मील का पत्थर होगा।
सभी काम पूर्व-नैदानिक चरणों में हैं और अभी भी वर्षों से लेकर मानव अध्ययन तक। लेकिन इसमें लिली की पर्याप्त हिस्सेदारी के साथ सिगिलॉन की तकनीक का वादा भी इस प्रारंभिक चरण में काफी पेचीदा है।
सिगिलॉन की एफिब्रोमर प्रौद्योगिकी
तो वास्तव में सिगिलॉन की तकनीक क्या है?
बोस्टन क्षेत्र का स्टार्टअप ही एक साल पुराना है, जो लाइफ साइंस इनोवेशन फर्म फ्लैगशिप पायनियरिंग से स्पिन-ऑफ है जिसने जेडीआरएफ और हेल्मस्ली ट्रस्ट दोनों से पूंजीगत निधि में $ 23.5 मिलियन के साथ 2017 के मध्य में सिगिलॉन का अनावरण किया।
Afibromer प्रौद्योगिकी के रूप में जाना जाता है, सिगिलोन का प्लेटफ़ॉर्म सेल इंजीनियरिंग और मालिकाना प्रत्यारोपण योग्य बायोमेट्रिक का एक नया वर्ग है। उन बायोमैटेरियल्स को छोटे माइक्रोस्फीयर कैप्सूल में तैयार किया जा सकता है - छोटे मोतियों के आकार के बारे में - जो किसी व्यक्ति के शरीर में प्रतिरक्षा फाइब्रोसिस प्रतिक्रिया को ट्रिगर नहीं करेगा, इसलिए इम्युनोसप्रेसेन्ट दवाओं की जरूरत नहीं होगी।
ये मनके जैसे कैप्सूल एक छोटी शल्य प्रक्रिया के साथ पेरिटोनियल गुहा (आंतरिक अंगों के बीच पेट में) में प्रत्यारोपित किए जाएंगे, कुछ ऐसा जो डॉक्टर के कार्यालय में हो सकता है। वहां से, हमने बताया कि "माइक्रोसेफायर कैप्सूल के भीतर कोशिकाओं द्वारा उत्पादित चिकित्सीय अणुओं को शरीर में स्रावित किया जाएगा और परिसंचरण में प्रवेश किया जाएगा," जगह में शेष प्रत्यारोपण के साथ।
दूसरे शब्दों में: इन माइक्रोस्फीयर कैप्सूल के भीतर ग्लूकोज-उत्तरदायी कोशिकाएं प्रतिरक्षा प्रणाली के लिए अदृश्य होंगी और आवश्यकतानुसार अपना काम ग्लूकोज स्तर को इंसुलिन या ग्लूकागन के साथ करने में सक्षम होंगी - और सिगिलोन का कहना है कि प्रत्यारोपण कम से कम एक वर्ष तक हो सकता है, यदि नहीं अब, प्रतिस्थापित करने की आवश्यकता से पहले।
बेशक, हम अभी तक कोई मानवीय परिणाम नहीं देख पाए हैं ... 2016 में प्रकाशित शुरुआती आंकड़ों में, सिगिलोन एफिब्रोमर तकनीक ने 174 दिनों के लिए प्रयोगशाला चूहों में काम किया था। और सिगिलॉन के लोग हमें बताते हैं कि अन्य अध्ययनों से पता चलता है कि वे एक साल तक चले थे, और अगर वे सही सेल लाइन पाते हैं तो संभवतः कई वर्षों तक जीवित रह सकते हैं। लेकिन निश्चित रूप से कोई गारंटी नहीं है कि मानव परीक्षणों में क्या होगा।
सिगिलॉन के काम की शुरुआत डॉ। रॉबर्ट लैंगर और डॉ। डैनियल एंडरसन के शोध से हुई, जो MIT और बोस्टन के चिल्ड्रन हॉस्पिटल दोनों से हैं, जिन्होंने सिगिलॉन की सह-स्थापना की; और कंपनी के पास निपुण सहयोगियों की सूची है, जिसमें डॉ। जोस ओबरहोल्ज़र भी शामिल हैं, जो शिकागो में इलिनोइस विश्वविद्यालय में अपने कई वर्षों के आइलेट प्रत्यारोपण कार्य के लिए प्रसिद्ध हैं।
JDRF के हिस्से के लिए, वे सिगिलोन की आवश्यक इम्युनोसप्रेसेन्ट्स के साथ दूर करने की क्षमता पर बैंकिंग कर रहे हैं - जो मधुमेह के इलाज के अनुसंधान में एक नया अध्याय खोल सकता है।
“पिछले एक दशक से, हमने बीटा 1 को बदलने के लिए बीटा सेल प्रतिस्थापन के लिए एक व्यापक रूप से उपलब्ध विकल्प बनाने के लिए अनुसंधान का समर्थन किया है…। हम इस बात से उत्साहित हैं कि एली लिली और सिगिलोन थेरेप्यूटिक्स इंसुलिन उत्पादन को बहाल करने के लिए संभावित रूप से नए एन्कैप्सुलेटेड सेल थेरेपी विकसित कर रहे हैं और मधुमेह समुदाय के लिए उनके सहयोग से होने वाले लाभों के लिए तत्पर रहेंगे, ”जेडीआरएफ के मुख्य मिशन अधिकारी आरोन कोवाल्स्की कहते हैं, एक लंबे समय से 1 खुद को।
अन्य आइलेट एनकैप्सुलेशन टेक से अलग?
ठीक है, यह परिचित लग सकता है क्योंकि अन्य भी इसी तर्ज पर आइलेट सेल एनकैप्सुलेशन तकनीक तलाश रहे हैं।
सबसे अधिक समाचार देने वाले दो दृष्टिकोण फ्लोरिडा में डायबिटीज रिसर्च इंस्टीट्यूट के हैं, इसके बायोहब के साथ जो पहले से ही डायबिटीज वाले लोगों में प्रत्यारोपित किए गए हैं, और वायाकेटी के एन्काप्रा डिवाइस जो वर्तमान में मानव परीक्षणों से गुजर रहे हैं। वे दोनों भी आइलेट कोशिकाओं को अलग कर देते हैं और, अलग-अलग डिग्री तक, मधुमेह वाले किसी व्यक्ति को अपने स्वयं के इंसुलिन का उत्पादन करने की अनुमति देते हैं और मूल रूप से "मधुमेह मुक्त" हो जाते हैं। दिलचस्प बात यह है कि ViaCyte ने हाल ही में अपने मालिकाना एनकैप्सुलेशन तकनीक के लिए 200 से अधिक नए पेटेंटों की घोषणा की है।
लेकिन सिगिलॉन का कहना है कि इसकी एफिब्रोमर तकनीक अलग है:
- यह केवल वयस्क दाताओं से मानव स्टेम कोशिकाओं का उपयोग करता है
- इम्यूनोसप्रेसेन्ट दवाओं की कोई आवश्यकता नहीं है (!)
- यह लागत प्रभावी और स्केलेबल है (हालांकि उस पर विवरण टीबीडी हैं)
"हम मानते हैं कि समय के साथ, जैसा कि हमने मधुमेह देखभाल के अन्य क्षेत्रों में देखा है, रोगियों के लिए सबसे अच्छा समाधान उत्पाद के वितरण तंत्र के बारे में होगा जितना कि चिकित्सीय अणु का उपयोग (इंसुलिन)," रिच एलन, एक प्रवक्ता ने कहा। सिगिलॉन के लिए। "हम यह भी मानते हैं कि सिगिलॉन एनकैप्सुलेशन तकनीक विदेशी शरीर की प्रतिक्रिया से बचने और दीर्घकालिक सेल अस्तित्व और फ़ंक्शन को सक्षम करने की क्षमता में प्रति सेलेट आइलेट सेल थेरेपी को एक रणनीतिक लाभ प्रदान करती है।"
अपनी पाइपलाइन के संदर्भ में, सिगिलॉन ने हमें बताया कि स्टार्टअप का 2019 में अपने रक्त विकार कार्यक्रम को आगे बढ़ाने का एक आंतरिक लक्ष्य है, और उसके बाद इस आइलेट सेल कार्यक्रम के लिए नैदानिक परीक्षणों में जाना।
एक बार ऐसा होने के बाद, लिली नियामक अनुमोदन के लिए तैयार करने के लिए क्लिनिकल आरएंडडी के बाद के चरणों को संभाल लेगा, जो सड़क के नीचे कई वर्षों में सबसे अच्छा है। लिली द्वारा अनुमोदित किए जाने के बाद लिली को इस उत्पाद / प्रक्रिया को दुनिया भर में बेचने और बेचने का विशेष अधिकार होगा।
लिली की डायबिटीज क्योर में दिलचस्पी
मधुमेह समुदाय में कई लोगों के लिए, एली लिली ऐसा पहला संगठन नहीं है, जो आपके मन में मधुमेह का इलाज करने के बारे में सोचता है। इंसुलिन निर्माण आम तौर पर दिमाग से ऊपर होता है, संभवत: आसमान छूती कीमतों और दुर्गमता पर मुट्ठी-बंद करने के कुछ स्तर के बाद। आपको यह भी याद होगा कि लिली ने अब अपने पैरों को डी-टेक स्पेस में डाल दिया, 2017 के अंत में एक इंसुलिन पंप और सड़क के नीचे स्मार्ट इंसुलिन पेन विकसित करने की अपनी योजना की घोषणा की।
अब हम उस सूची में डी-क्योर संबंधित विज्ञान को भी जोड़ सकते हैं।
लिली डायबिटीज के संचार निदेशक ग्रेग क्वेटरमैन ने कहा, "जबकि सेल एनकैप्सुलेशन अनुसंधान नया है, लिली ने हमारे इतिहास के दौरान विभिन्न रोग राज्यों में इलाज और रखरखाव उपचार दोनों को लक्षित किया है।" "मार्ग अक्सर बीमारी और उसके आसपास के उभरते विज्ञान का पालन करता है।"
हमने बताया कि यह लिली-सिगिलोन सहयोग महीनों के लिए काम में था, क्योंकि इसे अप्रैल की शुरुआत में अंतिम रूप से घोषित किया गया था, और जनवरी में बड़े जेपी मॉर्गन हेल्थकेयर सम्मेलन के दौरान होने वाली बैठक ने सौदे को ठोस बनाने में मदद की।
यह भी इंगित करने योग्य है कि जनवरी 2018 में, डॉ डेविड मोलर ने एली लिली के उभरते तकनीकी और नवाचार में व्यवसाय विकास के रूप में सिगिलॉन में मुख्य वैज्ञानिक अधिकारी बनने के लिए अपनी भूमिका छोड़ दी - एक कदम जो संभवतः इस बात में भी शामिल है कि सहयोग कैसे एक साथ होता है। ऐसा किया था।
हां, और नकद का एक बड़ा हिस्सा इस सौदे से जुड़ा है: सिगिलॉन को 63 मिलियन डॉलर का मोर्चा मिल जाएगा, साथ ही लिली से अघोषित इक्विटी निवेश और सहयोग के दौरान मील के पत्थर के भुगतान में $ 410 मिलियन तक।
लिली के डॉ। गिमेनो का कहना है कि इस सौदे के लिए शुरुआती लीड लिली कैम्ब्रिज इनोवेशन सेंटर से आई थी, जो कहती हैं कि यह बिल्कुल नया इनोवेशन सेंटर स्थापित करने की बात है। और सिगिलोन के साथ काम करने से सही समझ में आया, यह देखते हुए कि वे टेबल पर क्या लाते हैं। एक संयुक्त लिली-सिगिलोन संचालन समिति इस परियोजना की देखरेख करेगी क्योंकि यह आगे बढ़ती है।
“यह बाहरी वातावरण की ओर हमारी रणनीति का हिस्सा है। यह सब कुछ खुद को विकसित करना असंभव है, और इसलिए मुझे इन सहयोगों में बहुत अधिक मूल्य दिखाई देता है, ”उसने कहा।
टी 1-केंद्रित सेल थैरेपी में सिगिलॉन की विशेषज्ञता के साथ इम्यूनोसप्रेशन वर्कअराउंड के साथ संयुक्त रूप से, गिमेनो का कहना है कि वह लिबिल अनुसंधान पक्ष से, साथ ही साथ अपने व्यक्तिगत पीओवी से लेकर 1 प्रकार की डायबिटीज के साथ रहने वाली एक भतीजी के लिए - साथ ही साथ, उसके प्रति उत्साहित हैं।
आशा बनाम प्रचार
लिली निश्चित रूप से डायबिटीज के इलाज के क्षेत्र में कदम रखने वाली पहली फार्मा कंपनी नहीं है, क्योंकि अन्य - इंसुलिन और डायबिटीज ड्रग स्पेस में प्रत्यक्ष प्रतियोगियों सहित - ने अतीत में ऐसा किया है।
उदाहरण के लिए, Janssen Pharmaceuticals ने कुछ साल पहले अपने रोग अवरोधक त्वरक (DIA) की घोषणा की जिसका उद्देश्य T1D का अध्ययन करना और अंततः स्थिति का इलाज करना था। एक त्वरित Google खोज कई अन्य परियोजनाओं को लाएगी, जिसमें नोवो की स्टेम सेल का उपयोग और सनोफी की बीटा सेल पुनर्जनन में रुचि के साथ-साथ चल रहे संबंधित शोध परियोजनाओं के उदाहरण भी शामिल हैं।
इन सभी में जो कुछ भी समान है वह यह है कि अभी वे भविष्य के दर्शन हैं, इस बात की कोई गारंटी नहीं है कि वे अपने बुलंद इलाज लक्ष्यों को पूरा करने के लिए पैन करेंगे।
बेशक, जब भी डायबिटीज का इलाज शोध सामने आता है, तो साजिश की भी बात होती है। हां, कुछ लोगों का मानना है कि कैश फ्लो को संरक्षित करने के हित में फार्मा (और शायद एफडीए और बड़े राष्ट्रीय गैर-लाभकारी कंपनियों द्वारा) एक सक्रिय साजिश है।
दूसरों का कहना है कि बस एक बकवास है, एक इलाज के रूप में ही काफी लाभदायक हो सकता है, जबकि जीवन की बचत भी।
बड़ी उम्मीद यह है कि कोई भी "इलाज" - जैविक या तकनीकी - सभी के लिए सस्ती और सुलभ होगा जो इसकी आवश्यकता है। लेकिन इस क्षेत्र में इतना पसंद है, हमें बस इंतजार करना होगा और देखना होगा।
